Amyotrofik Lateral Skleroz, Beyin Ve Omurilikteki Üst Ve Alt Motor Nöronları Dejenere Eden, Semptomların Başlamasından Sonraki 2-5 Yıl İçinde Kas Güçsüzlüğüne, Felce Ve Nihayetinde Ölüme Yol Açan Bir Nörodejeneratif Hastalıktır. Als'Nin Kesin Sebebi Belirsizliğini Korurken, Patogenezindeki Bazı Teoriler Tdp-43 Ve Sod1'İn Anormal Protein Toplanmasının Hücresel Fonksiyonu Bozduğunu Ve Nöronal Toksisiteye Yol Açtığını İleri Sürmektedir. Ek Olarak Oksidatif Stres, Eksitotoksisite, Mitokondriyal Fonksiyon Bozukluğu, Bozulmuş Aksonal Taşıma, Nöroinflamasyon Ve C9Orf72, Tardbp Ve Fus Gibi Genler Arasındaki Karmaşık Etkileşim, Motor Nöronların Seçici Dejenerasyonuyla Sonuçlanır. Hastalık Mekanizmalarının Anlaşılmasındaki İlerlemelere Rağmen, Als İçin Kesin Tedavi Bulunmamaktadır. Therapioneers Takımı Olarak Çeşitli Gen Düzenleme Teknolojilerinden Yararlanarak Literatüre Katkıda Bulunmayı Amaçlıyoruz.
