Hemofili, Vücuttaki Pıhtılaşma Metabolizmasının Bozulması Sonucu Kişide Kanamanın Geç Durması Ya Da Hiç Durmamasına Sebep Olan Cinsiyete Bağlı Olarak Kalıtılan Nadir Bir Genetik Hastalıktır. Hemofiliye Sebep Olan Mutasyon X Kromozumu Üzerinden Kalıtıldığı İçin Toplumda Erkeklerde Kadınlardan Daha Sık Görülür. Hemofili A Ve B Olarak Hastalık İki Sınıfta İncelenir. Hemofili A, F8 Genindeki Mutasyonlardan Dolayı F8 Pıhtılaşma Faktörünün Üretilememesi Sonucu Gözlemlenir. Hemofili B, F9 Pıhtılaşma Proteninin F9 Genindeki Mutasyonlardan Dolayı Üretilememesi Sonucu Ortaya Çıkar. Türkiye Hemofili Derneği Verilerine Göre Her 10.000 Doğumda 1 Hemofili Görülmektedir. Hemofili Hastalarının %85’İ Hemofili A İken %15’İ Hemofili B’Dir. Hemofili Hastalarının Rutin Olarak İzlenmesi, Tedavilerinin Sürdürülmesi; İç Kanama Ve Merkezi Sinir Sistemi Kanaması Gibi Risklerden Dolayı Önem Taşımaktadır. Hemofili Hastalığına Güncel Olarak Uygulanan İlaç Tedavisinde Hastalara Faktör 8 Ve Faktör 9 Proteinleri Damar Yoluyla Verilmektedir, Ancak Bu Hastalığa Kalıcı Ve Sürdürülebilir Bir Çözüm Sunmamaktadır. Amacımız Mutasyonlu Gen Bölgelerini Crıspr-Cas9 Veya Plazmit Aktarımı Gibi Gen Terapisi Yöntemleriyle Tedavi Etmektir. Aynı Zamanda Hemofili Hastalığı Hakkında Farkındalık Oluşturmak Ve Halkı Bilinçlendirmek İçin Sosyal Medya Paylaşımları, Hemofili Hastalarıyla Röportajlar Gibi Bir Takım Sosyal Farkındalık Etkinlikleri Yapmak Hedeflerimiz Arasındadır.
