Amyotrofik Lateral Skleroz (Als), Motor Nöron Kaybına Sebep Olan Ve Zamanla İlerleyen Bir Nörodejeneratif Hastalıktır. Bu Hastalık; Kas Zayıflığı, Yutma Güçlüğü, Konuşma Zorluğu Ve Sonunda Solunum Yetmezliği Gibi Belirtilerle Karakterizedir. Als'Nin Kesin Bir Tedavisi Bulunmamaktadır Ve Mevcut Tedaviler Sadece Semptomları Hafifletmeye Yöneliktir. Projenin Temel Hedefi; Als'Ye Neden Olan C9Orf72, Sod1, Tardbp, Fus, Optn Ve Taf15 Gibi Genlere Odaklanarak Primer Düzenleme, Ekson Değişikliği Veya Rnai Tabanlı İnovatif Genetik Düzeltme Tekniklerinin Entegrasyonuyla Als Hastalığına Yenilikçi Tedavi Yöntemi Geliştirmektir. Bu Sayede, Hastalığın Genetik Temelini Anlama Ve Müdahale Etme Çabaları, Als Tedavisinde Daha Etkili Ve Hedefe Yönelik Bir Yaklaşımın Geliştirilmesi Amaçlanmaktadır.
